好萊塢最近拍了一部片「愛的代價」（Extraordinary Measures），描寫罕見病龐貝氏症（Pompe Disease, GSD typeII, GAA gene） 患者/家庭期待獲救，以及台灣科學家陳垣崇博士研發新藥的種種艱辛過程，是十分感人的好片。
罕見病患者能得到新藥的治療，是十分幸運的。但這樣的幸運，並非不必付出代價。就龐貝氏症而言，即使有了可供治療的藥物，但還是有其他問題：
1.藥價昂貴。下面一個博客作者就算過，一個五公斤的娃娃，一個月的藥費約13萬台幣。也可由此估算出，一個50公斤的成人，一個月的藥費將達130萬台幣，一年要1,500萬台幣。這樣的費用，絕大多數家庭肯定無法負擔。如果轉由健保支出，那就是要全體國民一起買單。
2.這個藥物並非「治癒」該病，而是必須終生用藥。
3.即使採用此藥治療，也無法完全阻止肌肉持續萎縮，病人的生命品質並不高。而且，家屬也必須付出龐大的照護人力、心力。
所以，從另個角度看，沒有這個藥物，患者常常在一、兩歲就夭折，令人悲傷；有了這個藥物，患者得以延長生命，但長期、龐大的醫療費用和照護代價，卻會造成患者家庭、經濟的毀滅。這個醫療商業體制下的神奇藥物，到底是救星還是魔鬼？
還有，站在中醫「扶正袪邪」的治療理念而言，此病的治癒標準，應該是刺激人體重新分泌缺少的酵素，這樣才算治療成功。否則終生以外加的方式注射藥物，只能算是「藥物控制」，還不夠格稱「治癒」的。
這部電影的另一個主軸是，即使新藥的療效、副作用都無法確認，但病患家屬卻拼命爭取成為新藥的臨床試驗者，希望自己的孩子能多一點存活的機會。
這讓我們不禁想到，小腦萎縮、肌肉萎縮症者，同樣是西方醫學中的不治症，也非常確定沒有藥物可以治療，但患者/家屬為何只想痴痴等待某種空洞希望的來臨？黑傑克明確表示可以治癒這兩種病，也告知這些疾病的社團協會，但他們卻沒有意願接受治療，寧可拖拖拉拉、靜靜地看著患者逐漸凋零。
之前一個不孕症者遍訪名醫、終於在服用避孕藥後懷了孕，我們為此下了一個結論，能被治癒的患者，通常都有「積極求治」的心和行動力，所以，他們最終被治癒也是應得的。
反觀許多不治症患者，根本不去盡力尋求、驗證可行的醫療方式，只會緊抱著「西醫迷信」的神主牌，一點求治的行動都沒有。這樣的人，怎能被醫療之神眷顧呢？
參考資料：龐貝氏症解藥 國人研發成功 2006.4.28
（節錄）陳垣祟指 出，龐貝氏症是個很嚴重的肌肉無力症，主要是患者體內缺乏酸性α-葡萄苷酶這種酵素，無法有效分解肝糖，致使病兒肌肉無力，1、2歲前即因心肺衰竭而早早死亡。
龐貝氏兒》先驅小英雄 王小弟七歲了 2008.10.28
（節錄）王小弟九十一年六月出 生時，外觀和一般孩子無異，四個月大因感冒罹患肺炎，診斷為龐貝氏症。六月大時，他參與台大醫院計畫，成為台灣第一位接受酵素治療的病人，藥物雖然延長他 的生命，卻無法阻止肌肉退化。爸爸每天幫他拍四次痰，媽媽辭去工作全心照料伴讀，爸媽還把他的生活點滴拍成短片，形容他是龐貝氏症的「先驅小英雄」，他是台灣治療龐貝氏症的「起 點」。龐貝氏症寶寶須終生補充酵素，罕病藥物昂貴，幸好健保局給付，大幅減輕家長負擔。王媽媽曾懷第二胎，基因檢測 又是龐貝氏兒，她不忍心孩子終生倚賴藥物，忍痛割捨。
龐貝氏症的啟示 2006.12.26
（節錄）幸運的是龐貝氏症這個罕見疾病，有相對的酵素補充療法可以治療，但是看到這些藥廠為此大發利市時，也引出許多後續值得探討的議題。譬如一瓶50mg的 myozyme，健保價是33893台幣，依照治療指引裡面所說的，每一公斤需要20mg myozyme，而且每兩個禮拜要打一次，以5公斤的小寶寶來說，每次需要量是100mg，換句話說也就是2瓶的myozyme，每次的治療費用是 67,786元，一個月就需要67786 x 2=135,572元。雖然健保有支付，但畢竟藥價成本並不便宜，可別忘記了，小寶寶可是會長大的，年紀越大所需要的myozyme就更多，所需要的成本 也就越高，這也難怪中橡的美國子公司Synpac估計未來17年能夠獲利140億到270億台幣。
from:estrenos-sub.com
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